ExTrAct-AML

Ziel der Präzisionsmedizin ist es, jedem einzelnen Patienten auf der Grundlage seiner einzigartigen Eigenschaften die beste Behandlung zu bieten. In den letzten Jahren haben solche Ansätze hauptsächlich auf der Charakterisierung von Patientengenomen basiert, um vielversprechende Medikamente für Einzelpersonen und definierte Untergruppen zu finden. Diese Ansätze haben zu mehreren großen Erfolgen geführt. Krebserkrankungen im Kindesalter haben jedoch noch weniger stark von solchen Ansätzen profitiert, was hauptsächlich auf ihre Seltenheit ihre unterschiedlichen genetischen Profile zurückzuführen ist. Eine Krankheit, die ganz besonders von stärker personalisierten Ansätzen profitieren kann, ist die pädiatrische akute myeloische Leukämie (pedAML) ein seltener Blutkrebs bei Kindern, der häufig schwer verläuft. Die Überlebenschancen von pedAML-Patienten haben sich in den letzten Jahrzehnten durch die Optimierung der Behandlung in großen internationalen Studien drastisch verbessert, aber diese Verbesserung der Überlebensraten waren in den letzten Jahren weniger stark als zuvor. Die Behandlung von pedAML-Patienten auf der Grundlage ihres genetischen Profils kann diese Situation nur teilweise verbessern, da es für die meisten Mutationen bei dieser Krankheit keine zielgerichteten Medikamente gibt. Um diese Herausforderung anzugehen und letztendlich die Behandlung von pedAML Patienten zu verbessern, haben wir am St. Anna Kinderkrebsforschungsinstitut gemeinsam dem CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften eine neue wissenschaftliche Kooperation ins Leben gerufen. In diesem Team wollen wir pedAML Patienten und ihre Tumore umfassend ex-vivo charakterisieren. Dies ermöglicht uns, viele verschiedene Medikamente in einzelnen Patienten zu testen, indem wir diese Tests am Tumor außerhalb des Körpers des Patienten durchführen. Dadurch, dass wir zusätzlich den genetischen Aufbau dieser Tumore und ihre internen Signalwege erfassen, wollen wir eine umfassende Karte vielversprechender Medikamente bei pedAML erstellen, in der die genetischen und Signalinformationen es uns ermöglichen, zu verstehen, warum diese Medikamente bei einzelnen Patienten und in bestimmten Untergruppen wirken können. Wir zielen darauf ab, diese Charakterisierung zunächst an Proben am Beginn der Krankheit durchzuführen, und dann zu untersuchen, wie sich die entstehenden Profile im Laufe der Behandlung von Patienten verändern können. Mit diesem Ansatz hoffen wir, die Ursachen für ein schlechtes Ansprechen auf die Behandlung bei einzelnen Patienten und in bestimmten Untergruppen besser zu verstehen. Darüber hinaus wollen wir diese Charakterisierung als Instrument etablieren, um Risikopatienten frühzeitig zu identifizieren und Hochrisikopatienten frühzeitig vielversprechenden Studien zuordnen zu können, um ihre Überlebenschancen zu verbessern.