Struktur und Dynamik von Morpholino-modifizierter DNA/RNA

In diesem Forschungsprojekt werden die strukturellen und biophysikalischen Eigenschaften von Morpholinos untersucht, einer Klasse von Nukleinsäure-Therapeutika, die für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, einer schweren genetischen Erkrankung, zugelassen sind. Trotz ihrer therapeutischen Bedeutung ist wenig über ihre hochauflösende 3D-Struktur oder ihre Interaktion mit DNA und RNA bekannt. Dieses Projekt zielt darauf ab, diese Wissenslücken zu schließen, indem spezialisierte Morpholino-Bausteine synthetisiert, deren Produktion optimiert und fortschrittliche Techniken wie Röntgenkristallographie und NMR-Spektroskopie eingesetzt werden, um ihre Struktur und Dynamik zu untersuchen. Die Forschung soll zentrale Fragen beantworten, wie zum Beispiel, wie Morpholinos an DNA/RNA binden, wie sie Hybridstrukturen beeinflussen und ob ihr Verhalten dem von natürlicher DNA/RNA ähnelt. Durch die Aufdeckung dieser Details hofft das Team, das Design und die Wirksamkeit von Morpholino-basierten Therapien zu verbessern. Diese innovative Arbeit erweitert nicht nur unser Verständnis von Morpholinos, sondern setzt auch einen neuen Maßstab im Bereich der strukturellen Biologie von Nukleinsäuren und könnte bedeutende Auswirkungen auf die Entwicklung zukünftiger Therapeutika haben.